羟基脲能阻止DNA的合成，起到抗肿瘤的作用，用于血液系统疾病。慢性粒细胞白血病，骨髓增殖性疾病例如真性红细胞增多症，原发性血小板增多症，也可以应用羟基脲。急性白血病。
长期服用羟基脲片的副作用主要是骨髓抑制，但为剂量限制性的毒性，导致白细胞和血小板减少，停药后，血细胞可自行恢复，还会有胃肠道反应，长期大量使用该药物，对肝脏、肾脏有损害，会有恶心，呕吐等不适症状，致睾丸萎缩和致畸胎的副作用，偶尔还会有中枢神经系统症状，脱发，药物性发热。
这个药可以用于慢性白血病的治疗，一般用于口服的具体的服用方法，还需要根据相应病情而定的。白血病也是恶性的，肿瘤也是原发于血液系统的疾病，具有异常克隆增殖的特点，也可以通过血液循环等途径出现其部位的侵犯，包括骨髓的浸润等不同症状表现差异较大。
吃这种药物是化疗，常用来治疗慢性粒细胞白血病，对急性白血病、恶性淋巴瘤、黑色素瘤、肾癌、肝癌、卵巢癌也有一定的疗效，与放疗联合可以治疗宫颈癌、头颈部鳞癌、脑瘤。羟基脲片还有免疫抑制作用。
羟基脲片可以长期服用，因为羟基脲是一种口服类化疗药物，主要应用于各种骨髓增生性疾病的治疗，如慢性粒细胞性白血病，真性红细胞增多症，原发性血小板增多症等。通过服用羟基脲，可以有效的降低外周血中血细胞的数量，并且服用方便，病人容易接受。
目前血小板增多症治疗的目的是治疗和预防血栓合并症。血小板计数应该控制在600乘以109以下，理想的数目是控制在400乘以109以下。临床上一线应用的降细胞药物是羟基脲片，治疗血小板增多症，8周内，大多数的患者血小板可降至500乘以109以下。