妊娠期间使用各种剂量的环磷酰胺对人和各种试验动物均有明显致畸作用Ⅲ级，妊娠期禁用该药。妊娠早期用药会导致脑、颜面结构、肢体、内脏器官的广泛畸形，中晚期用药则可引起胎儿生长受限、造血抑制和神经系统发育受损。妊娠前用药不增加胎儿畸形和流产发生率，停药3个月后可妊娠。
环磷酰胺是一种免疫抑制剂，可以用于治疗多种自身免疫性疾病，如血管炎，类风湿性关节炎，系统性红斑狼疮，原发性肾病综合征等环磷酰胺属于烷化剂，他的免疫抑制程度与剂量和疗程有关，环磷酰可以减少T细胞和b细胞，从而抑制细胞和体液免疫，来达到治疗效果。
环磷酰胺具有改善关节症状，控制疾病发展和抗炎的作用，是一种慢作用的药物。还可用于各种自身免疫性疾病，如全身性红斑狼疮，儿童肾病综合征，多发性肉芽肿，溃疡性结肠炎，特发性血小板减少性紫癜等。
环磷酰胺对肾病综合征的作用主要是抑制免疫炎症的反应，降低尿蛋白，稳定肾功能，延缓肾功能的纤维化以及肾功能衰竭，防止进入到尿毒症期。环磷酰胺主要适用于激素依赖型，或者激素无效型的肾病综合征患者，主要是协同激素治疗。
一般服用3-5周，主要用于治疗白血病或者实体瘤，由于环磷酰胺在体内会干扰人体内DNA以及RNA的功能，其主要副作用是抑制骨髓，产生呕吐，脱发，膀胱炎或水中毒。所以在使用环磷酰胺时要多喝水，不可长期服用。
环磷酰胺主要的副作用是骨髓抑制，包括会出现恶心、呕吐，也有可能会出现出血性的膀胱炎，产生水中毒，也包括生殖系统的毒性，也会发生继发性的肿瘤、脱发、消化道反应、口腔炎等。所以，不要盲目的自行用药。
