再生障碍性贫血以贫血为主要临床表现。出血多现于皮肤黏膜且不严重，可以并发感染，但常以呼吸道为主，容易控制，病程多在四年以上，甚至可以长达十年。如果治疗得当、坚持不懈，大多数可以治好。但是也有病人迁延多年不愈，少数病人可以急性发作，病情急转而下，常与感染有关系。
再生障碍性贫血是不能确定能治好的，再生障碍性贫血指的是原发性骨髓造血功能衰竭综合征。它的病因不明，目前主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少、贫血、出血和感染。
再生障碍性贫血，如果年纪比较轻的，通过骨髓移植是可以治好的。但是对于重型再生障碍性贫血来说，它的起病比较急，进展比较快，病情比较重，少数患者可以由非重型再生障碍性贫血进展而来，对这种类型的病人及早的进行骨髓移植，如果年轻没有并发症的，可以尽快的进行骨髓移植，是有望治好的。
极重型再生障碍性贫血不好治，再生障碍性贫血和免疫性血小板减少性紫癜（ITP）一样，它是一个长期和患者共处的疾病，因为它是由于免疫失调引起的，所以很难说根治，但是可以很好地控制，因为它是一个良性疾病。通过有效的治疗很多病人的血象能够达到正常或者接近正常的标准，病人的生活质量和正常人没有太大的差异。
应用雄激素、细胞因子提升红细胞。必要时输血支持治疗，注意铁负荷过重，也称铁过载，应联合去铁治疗，通过骨髓移植、免疫抑制药物、糖皮质激素、细胞因子等联合治疗，大部分患者能够长期存活，甚至达到临床治愈。
再生障碍性贫血，可以得到缓解甚至治愈。对于慢性型再障患者来讲治疗上主要是间断的输血支持、止血、抗感染等一般治疗，另外一方面是针对再障发病机制的治疗，包括免疫抑制治疗和促造血治疗。