最近，首个口服蛋白酶体抑制剂ixazomib被批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。同时，该药也为治疗MM带来了一个全口服药治疗方案。
Ixazomib的批准基于一项国际性、随机性的双盲试验TOURMALINE-MM。该试验纳入722名经治疗后复发/难治性MM患者，比较了ixazomib+来那度胺+地塞米松与安慰剂+来那度胺+地塞米松的疗效。结果表明，Ixazomib组中位无进展生存期优于安慰剂组（20.6 vs 14.7个月）。Philippe Moreau教授说，该试验截至目前的中位随访为23个月，总生存期（OS）的数据尚不充分。ixazomib+来那度胺+地塞米松，这是第二个改善复发/难治性MM患者PFS的三联疗法。
在上一届ASH大会上，专家称卡非佐米+来那度胺+地塞米松三药联合已经是一次突破性飞跃。该三联疗法的数据基于一项ASPIRE试验，研究人员比较了该三联疗法与二联疗法（来那度胺+地塞米松）治疗MM的疗效，并且结果表明卡非佐米三联疗法明显改善了PFS和OS。
Noopur Raje教授说，根据TOURMALINE-MM和ASPIRE这两项试验结果，卡非佐米和ixazomib均改善了患者PFS。然而，这两种药物的作用机制和副作用并不相同。有些患者更喜欢口服ixazomib，因为可以在家治疗，并且其外周神经病变风险率低于硼替佐米。
Raje教授还说到，近年来，骨髓瘤治疗策略的发展突飞猛进。去年有4种药物被批准，虽然目前临床医生还未完全明确用药选择、用药时间及适宜人群，但这样的发展为患者生命的延续和生活质量的提高创造了机会。
目前已经有越来越多的临床医生倾向于用三联疗法治疗复发/难治性MM。另外，据大会专家所说，三联疗法已成为新诊断骨髓瘤的新标准治疗方案。
