美国食品和药品监督管理局(FDA)近日批准了一种低剂量经鼻内给药的舒马普坦粉剂(Onzetra Xsail,AVANIR制药),用于治疗成年人有先兆或无先兆偏头痛。
该产品(原名AVP-825)由22mg舒马普坦粉剂组成,通过使用新型Xsail呼吸动力传送装置传送。
此次FDA的批准基于二期和三期临床试验数据,超过300名患者的安全性数据,以及此前20年间舒马普坦广泛使用的参考数据。
“Onzetra Xsail为数以百万计的患者提供了一种全新的、并且更为人所需的治疗选择。”美国国家头痛研究基金会的Roger K. Cady表示。
这一装置可以将药物送至鼻深处并沉积起来,该部位有丰富的血管。Cady表示,“通过将药物送往鼻子深处,Onzetra Xsail将药物有针对性地、高效地送入体内,并且可以快速缓解症状,同时限制了下落到喉部背侧的药物量。”
试验证实疼痛可有效缓解
在TARGET试验中,230名偏头痛患者被随机分组至舒马普坦粉剂组和安慰剂组,在患者出现中重度偏头痛时使用Xsail输送装置给药。在给药后的不同时间点,使用四分量表评估患者的疼痛程度,头痛缓解被定义为中度(2级)或重度(3级)的疼痛减轻至轻度(1级)或完全缓解(0级)。
AVANIR制药报告称,与安慰剂相比,接受积极治疗患者的疼痛在30分钟时明显得到缓解(41.7% vs 26.9%;P=0.03),并且在长达2小时内的每个时间点均比安慰剂更加有效(67.6% vs 45.2%;P=0.002)。
在汇总分析中,该治疗方法的耐受性好,不良事件发生率较低。常见的不良事件包括味觉异常(20%)、鼻部不适(11%)、流涕(5%)和鼻炎(2%)。局部不良事件均较短暂,并且常为轻至中度。
FDA最初并未批准AVP-825,在2014年完成的答复函中,FDA称,在之前进行的人为因素测试中,AVANIR对这一设备的相关原因和根本原因的观察存在误区。
制药公司在本次的声明中称,人为因素测试评估了与使用相关的风险,确认使用者可以安全有效地使用这一设备。“新的人为因素评估研究将用来评估此后改进装置的可用性。”公司指出,FDA之前的焦虑已经“完全可以寻根溯源”,并且将根据FDA的答复进行新的人为因素研究。
FDA在声明中补充称,并未发现任何临床上或非临床的安全性或有效性问题,或者化学、量产及控制问题。FDA同样没有要求在批准前进行更多临床试验。
用呼吸激活药剂
制药公司在最近的发布会上解释称,目前批准的设备是由使用者的呼吸来激活的。用户对着设备呼出一口气,便可以自动关闭软腭、封锁鼻腔。通过将密封管口置入鼻孔,呼出的气体直接将药物从设备中送达至一侧鼻孔。
药物送达到鼻腔内之后,周围的空气流至鼻腔的另一侧,并通过另一个鼻孔出来。封闭的软腭有助于防止药物被吞咽,减少胃肠道的吸收。
来自达特茅斯医学院的Stewart Tepper对此评论称,虽然有许多种急性偏头痛治疗选择,但超过70%的患者对于他们当前的治疗方法并不满意。“鉴于存在这种不满,给患者始终如一地提供快速起效、耐受性好的治疗方法需要仍然有待满足。”
该公司预计,在未来几个月中,这种药物将正式上市。
这种药物并不能用于预防偏头痛发作。对于丛集性头痛而言,它的安全性和有效性尚未得到确定。
作为最常用的处方药,舒马普坦已经被使用了超过20年。存在冠状动脉疾病或有冠脉痉挛病史是舒马普坦的禁忌症。