近日，血友病A药物Kovaltry已获得欧盟批准，用于所有年龄段患者的治疗。Kovaltry（BAY 81-8973）是一类未经修饰的重组因子VIII化合物，经试验证明能够控制和预防血友病A患者的出血症状，预防用途给药的频率是每周两至三次。
此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验（名为LEOPOLD），这一临床研发项目由三个临床试验共同组成，验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如，临床试验LEOPOLD II表明，与按需治疗对照组相比，每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率（ABR）减少了93.3%；而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率（ABR）减少了96.7%。
血友病 A 也称作因子 VIII 缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发地出血，出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中，血友病A的发病率为1/10000，欧洲约有30000名患者。血友病A导致的持续或自发性出血给患者造成了极大的痛苦，甚至危及生命，因此开发新型且剂量灵活的治疗手段非常重要，这有助于医生针对不同的患者开具合适的治疗方案。去年3月份，美国FDA接受了Kovaltry的生物制剂许可申请；去年12月份，欧洲CHMP推荐批准Kovaltry。由此看来，Kovaltry的上市之路较为平坦，也侧面证明了该药物的疗效。
