研究人员说，他们这项涉及12名患者的研究，于2016年1月29日提前在线发表于《神经肿瘤学杂志》，该研究结果使得他们有了足够的信心进行更全面的2期临床试验，对侵袭性、复发性脑肿瘤应用该联合疗法进行测试。
“我们看到了放疗和帕比司他之间的协同效应。我们的研究结果表明，帕比司他使放疗更为有效，”该项研究的资深作者，Thomas Jefferson大学Kimmel Sidney医学院放射肿瘤科的Yaacov R. Lawrence博士如是说。
所有12例患者均是经初步放疗后复发的高级别胶质瘤患者。其中8例是复发性胶质母细胞瘤，4例是复发性多形性成胶质细胞瘤。这两2种类型的侵袭性脑胶质瘤代表了大约70%的新诊断脑胶质瘤，每年大约有10,000名患者被诊断出患有该疾病。尽管初步放疗后有一些效果，都是大部分患者在两年内复发，总体生存期为一年或更短。
“对于复发性高级别胶质瘤没有什么标准化治疗。在这里，我们有很多为了提高生存率在患者复发后进行第二个放疗疗程的经验，但我们对靶向药物使得初始和重复放疗更为有效的希望感到无比兴奋，”合著者，来自Kimmel Sidney医学院实验治疗学、药理学和放射肿瘤学教授，主任Adam Dicker博士如是说。
2015年被批准用于治疗多发性骨髓瘤的帕比司他，正在进行用于其他各种癌症的测试。它是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，已被证明可以修饰8%由基因产生的RNA分子的表达。修饰RNA改变了蛋白质的生成，扰乱了肿瘤的生长。该药物也关闭了DNA修复酶RAD51的表达，Dicker博士说。
研究人员发现，用于测试的帕比司他最高剂量在患者当中耐受性良好，且他们观察到无进展生存和总生存状况得到一定程度的改善。
“这项研究的目的不是为了证明联合疗法的好处，而是为了检验其安全性。不过，我们确实注意到该药大有希望，而这必须在进一步的研究中得到验证，”Lawrence博士说。
