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上海:医务人员给罕见病小病人婷婷庆3周岁生日

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作者:孙国根 来源:医学论坛网 2016-03-22 15:51

3月21日,复旦大学附属儿科医院医务人员在消化科病房为脐血干细胞移植成功的罕见病(炎症性肠病)小病人婷婷庆祝3周岁生日。

其实,婷婷的生日是3月24日,但婷婷爸妈为了纪念孩子在复旦大学附属儿科医院重获新生,特意把脐血干细胞移植的那天: 21日作为婷婷的生日。

3月21日,复旦大学附属儿科医院医务人员在消化科病房为脐血干细胞移植成功的罕见病(炎症性肠病)小病人婷婷庆祝3周岁生日时场景(孙国根摄)

据悉,目前干细胞移植治疗儿童炎症性肠病全球报道不足20例,婷婷是复旦大学附属儿科医院多学科团队运用脐血干细胞移植技术成功治愈的第2名炎症性肠病患儿,该成功病例对创新和探索性的治疗方案有重要意义,也给国内许多有类似疾病的患儿家庭带来了福音。

儿童炎症性肠病是一种病因未明的非特异性慢性肠道炎症性疾病,包括克罗恩病、溃疡性结肠炎和未定型结肠炎,在欧美国家较为常见,我国对其 认识较晚,将其归集为“罕见病”。随着生活方式的改变和医生对这类疾病认识的提高,我国儿童炎症性肠病的发病率在逐年增加,仅2000-2010年间上海地 区0-14岁炎症性肠病发病率从2001年的0.5/100万上升到了2011年的6.1/100万,10年儿童炎症性肠病的发病率增长12倍。目前对于 炎症性肠病的诊断并不容易,因疾病表现没有特异性,往往需要经验丰富的医生结合肠镜检查、组织标本病理学检测、血液化验、拍片等多项检查来综合判断。该病 常表现为便血、腹泻、腹痛等,还可出现关节炎、肝脾肿大等肠外表现。与成人不同的是,儿童患者常伴有生长发育迟缓、青春期延迟等,且病情易反复,患儿往往 受到身体和心理的双重压力,给家庭和社会造成严重的负担。

小婷婷出生8-9天就出现不明原因的发热、腹泻,最多时每天大便10-20次,还有粘液脓血,很快出现肛周脓肿、瘘管。家长心急如焚,四 处求医,无法确诊,病情日益加重。3个月时转院到复旦大学附属儿科医院消化科,后经该院炎症性肠病多学科团队确诊为炎症性肠病。但婷婷对常规治疗效果不 佳,多次出现发热、难治性腹泻、脓毒症等一系列问题,肛周反复溃烂,痛苦不堪,治疗非常棘手。

治疗中,婷婷还多次出现病情复发加重,尤其去年10月再次腹泻发热,体重由原来的10kg速降到只有6.5kg,皮包骨头,凝血功能很 差,生命垂危。后经该院消化科、血液科、营养科、外科等专家反复会诊,制定治疗方案,婷婷最终被救了过来。可喜的是,经复旦大学附属儿科医院转化医学中心 确诊,婷婷患的是白介素十受体基因缺陷所致的极早发型炎症性肠病,该病可通过脐血干细胞移植治愈。不久,喜讯再传,婷婷在北京脐血库成功配型,且北京脐血 库了解到婷婷情况后,决定免费提供此次移植所需的干细胞。婷婷一家再次点燃了求生的希望。

但婷婷一家常年给婷婷四处求医看病,已家徒四壁,目前脐血干细胞移植需要至少30万费用,这让这个贫困的家庭在高兴过后又陷入深深的痛苦 之中。在复旦大学附属儿科医院炎症性肠病多学科团队以及新闻媒体和社会爱心人士的帮助下,婷婷在很短时间内募集到了移植所需的费用。

2015年12月21日是令人难忘的日子!婷婷在复旦大学附属儿科医院血液科成功进行脐血干细胞移植。闯过术后排异、病毒感染等种种难关 后,婷婷于今年3月7日康复出院了。摆脱了病痛折磨的婷婷目前恢复良好,体重已增长到了12公斤,体温正常,大便成形,各项血指标也恢复正常。

关键词: 干细胞 肠病

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