化疗是许多癌症患者的一种重要治疗手段，然而伴随而来的是脱发、恶心、呕吐等不良反应，这些不良反应会严重影响患者的生活质量，使治疗依从性明显下降。2016年3月，发表在《Lancet Oncol》的一项多中心、多国、双盲、双模拟、3期研究对预防儿童患者化疗诱导的恶心和呕吐的药物治疗选择进行分析。
背景：既往研究表明，帕洛诺司琼可以有效预防正在经行中度或高度致吐性化疗的成年患者的化疗诱导的恶心和呕吐。研究人员评估了帕洛诺司琼vs昂丹司琼在预防儿童患者化疗诱导的恶心和呕吐的有效性和安全性。
方法：在这项多中心、多国、双盲、双模拟、3期研究中，根据交互式网络响应系统生成的静态中心置换块的随机方案，0～17岁的儿童患者按照1:1:1的比例集中分配到4个周期的第一天使用10μg/kg或20μg/kg的帕洛诺司琼或第一天使用给药3次（计划间隔4小时）150μg/kg昂丹司琼组中，这些患者之前接受过或未接受过化疗，并计划经行中度或高度致吐性化疗治疗恶性疾病。随机分组根据年龄和致吐性进行分层。涉及数据采集和分析的项目组成员对治疗分组情况未知，研究团队成员同样未知。首要终点指标为第一个研究化疗周期的急性期（化疗后0～24小时）的完全应答（不呕吐、干呕或使用挽救药物），评估对象为随机分配的接受中度或高度致吐性化疗和阳性研究药物的患者群体。首要疗效目标为表明第一个研究化疗周期的急性期（化疗后0～24小时）的帕洛诺司琼vs昂丹司琼的非劣效性，其通过比较实现完全应答的患者比例的差异进行评估，差异的评估方法是帕洛诺司琼（πT）减去昂丹司琼（πR）vs预先设定的非劣效性边缘（δ～15%）。为了认为是非劣效于昂丹司琼，至少一次帕洛诺司琼给药后，完全应答率的差异加权和的97.5% CI的下限要优于-15%。研究人员根据接受的治疗评估了安全性。本研究注册到ClinicalTrials.gov，注册号为NCT01442376，目前已经完成。
结果：2011年9月12日～2012年10月26日，研究人员将502名患者随机分组，10μg/kg帕洛诺司琼组169人，20μg/kg帕洛诺司琼组169人，3×150μg/kg昂丹司琼组164人，其中各组分别有166、165和162人纳入到疗效分析中。急性期，10μg/kg帕洛诺司琼组、20μg/kg帕洛诺司琼组和昂丹司琼组的完全应答患者人数分别为90（54%）、98（59%）和95（59%）。急性期，20μg/kg帕洛诺司琼表现出与昂丹司琼相比的非劣效性[完全应答率差异的加权和：0.36%（97.5% CI，-11.7～12.4）；P=0.0022]。急性期，10μg/kg帕洛诺司琼未表现出与昂丹司琼相比的非劣效性[完全应答率差异的加权和：-4.41%（97.5% CI，-16.4～7.6）]。第一个研究化疗周期，10μg/kg帕洛诺司琼组、20μg/kg帕洛诺司琼组和昂丹司琼组发生治疗中出现的不良事件的人数分别为134/167（80%）、113/163（69%）和134/164（82%）。最常见的药物相关的治疗中出现的不良事件为神经系统疾病，主要为头痛，10μg/kg帕洛诺司琼组、20μg/kg帕洛诺司琼组和昂丹司琼组发生的人数分别为3（2%）、1（＜1%）和2（1%）。第一个研究化疗周期，20μg/kg帕洛诺司琼组（43（26%））比10μg/kg帕洛诺司琼组（52（31%））和昂丹司琼组（55（34%））严重不良事件的发生率要低。
结论：第一个研究化疗周期的急性期，20μg/kg帕洛诺司琼组表现出与昂丹司琼相比的非劣效性。欧洲药品管理局和美国FDA推荐20μg/kg帕洛诺司琼用于预防1个月～17岁的儿童患者的化疗诱导的恶心和呕吐。
