美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，在有症状免疫性血小板减少症（ITP）儿科群体中开展的有关升血小板药物Nplate（romiplostim）的一项随机双盲安慰剂对照III期研究的积极数据已发表于国际顶级期刊《柳叶刀》（The Lancet）。儿科ITP患者因血小板计数低，存在严重出血事件风险，这对于儿科患者自身及其父母而言，都是非常可怕的。而该项研究表明，Nplate能够降低有症状ITP儿科患者出血事件的频率和严重程度，从而为这类群体提供另一种可能的治疗选择。
该项研究中，62例患ITP超过6个月的儿科患者随机分配（2:1）至每周一次Nplate或安慰剂治疗24周，研究的主要终点是持久的血小板缓解，其定义为在研究的最后8周中至少有6周实现无需抢救药物的每周一次血小板缓解（血小板增加）。研究结果显示，在研究的最后8周，与安慰剂组相比，Nplate治疗组非皮肤性出血事件减少、高达52%的患者取得持久的血小板缓解，数据具有统计学显著差异（ 52% vs 10%，p=0.002，OR=0.91，95CI:1.9,43.2），达到了研究的主要终点。此外，Nplate治疗组总的血小板缓解率为71%（n=30/42），对Nplate治疗有缓解的患者能够维持持续升高的血小板计数，而安慰剂组比例仅为20%，数据同样具有统计学显著差异（p=0.0002）。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中每年的发病率估计为千分之五。在临床上，儿科TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在适当水平，以控制出血、改善症状、增加血小板数量。
Nplate是一种血小板生成素受体激动剂，目前已获批用于对其他药物或手术治疗不佳的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。安进表示，将配合监管机构，寻求批准Nplate用于儿科ITP患者。
值得一提的是，本月初，诺华的一款免疫治疗药物Revolade（eltrombopag，艾曲波帕）获得欧盟批准，用于对其他疗法（如糖皮质激素，免疫球蛋白）难以治疗的ITP（1岁及以上）儿科患者。eltrombopag（艾曲波帕）由葛兰素史克研发，该药是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。诺华与葛兰素史克在2015年完成价值220亿美元资产置换交易后，将eltrombopag收入囊中，该药在美国的品牌名为Promacta。
