两个月前，美国FDA作出决定，否决了著名生物医药公司Catalyst的罕见病新药Firdapse的申请。如今，FDA再次通知公司并要求研究人员提交更多关于Firdapse的详细、充分的研究数据。
此前Firdapse已经获得了FDA授予的罕见病药物以及突破性疗法认证。Catalyst公司希望将其用于治疗罕见病——Lambert- Eaton肌无力综合征（LEMS）。这是一种累及神经-肌肉接头突触前膜的自身免疫性疾病。致病的自身抗体直接抑制了神经末梢突触前的压力门控钙通道 （VGCC）从而导致了LEMS肌无力症状。
在此前一项有38名患者参加的临床III期研究中，该药物达到了改善患者症状的临床重点，同时在研究中，Firdapse表现出了良好的安全性。然而，在今年二月份的审查中，FDA工作人员认为这一临床研究并不足够，并进而否定了公司进一步的申请进程。
如今，FDA又做出了不利于该药物的决定。管理人员表示，Catalyst公司必须提交更多充分、足够并且控制良好的LEMS临床研究数据，FDA 才会考虑Firdapse的NDA申请。例如FDA要求公司提交更多关于Firdapse短期药物毒性的研究数据。这一决定无疑将增大公司的研发投入以及 拖延Firdapse进入市场的时间。不过，值得庆幸的是，此次FDA的决定不会影响到该药物在其他适应症方面的研究。
罕见病巨头BioMarin公司于2009年将Firdapse推上了欧洲市场。2012年，Catalyst公司获得了该药物的授权。分析人士预 计，Firdapse如果上市将很有可能取代现有治疗LEMS的免费疗法，而其年销售峰值将在3亿美元-9亿美元之间。这也意味着每个LEMS患者每年将 要为这一疗法支付37500美元-100000美元之多。不过，公司表示，如果该药物上市，将会为有困难的患者做出折扣。
为了保证药物的质量，近年来FDA一再提高罕见病药物的审批门槛。由Firdapse的案例我们也可以看出，即使获得了突破性疗法认证和罕见病药物认证，也并不意味着药物研发审批之路从此一帆风顺。
