近日，研究人员设计了一种能降低动物模型肿瘤细胞生长的候选药物，有望治疗三阴性乳腺癌，相关结果发表在PNAS杂志上。该候选药物的名称为Targaprimir-96，能精准靶向“点燃”乳腺癌的特殊RNA，从而引起癌细胞程序性死亡。
研究人员表示，“该研究是首个利用基因序列、能有效对抗三阴性乳腺癌动物模型的例子，也是精准医学上的一个明显突破，因为该药物分子只杀死致癌基因表达的细胞，对健康细胞无害，有望改变将来的药物研发规则。”
精准医疗的目标是确定对疾病有效的药物，然而，这通常需通过耗时长且昂贵的高通量筛选从数计百计的候选药物中选出最合适的药物。PNAS上的这项研究避免了药物的筛选过程，研究人员利用专门针对RNA折叠尤其是microRNAs的化合物设计程序——Inforna实现了对候选药物的快速选定。
MicroRNA是存在于所有动物及植物细胞中的短链分子，通常作为一个或多个基因的“开关”分子，与基因的转录和蛋白质的产生有关。一些MicroRNA与疾病息息相关，例如，microRNA-96通过抑制细胞程序性死亡来促进癌症的发展，使细胞在体内无控制地生长，该分子也是目前的研究热点。
在该研究中，研究人员将候选药物在模型动物身上进行了为期21天的治疗，结果发现该药物降低了microRNA-96的产量促进了细胞程序性死亡，从而显著抑制了肿瘤的生长。由于targaprimir-96分子的靶向性很强，因此在整个过程中健康细胞不受影响。研究人员指出，相比之下，典型的癌症治疗对癌细胞及健康细胞更加盲目，往往给患者带来副作用。
本文的第一作者，Sai Pradeep Velagapudi表示，“在未来我们希望该方法能对RNA引起的其他疾病也有效，包括癌症和其他严重的病毒性病原体感染，如埃博拉病毒等。”
