在针对之前已接受过治疗的转移性肛门癌患者的首次临床试验中，来自美国德州大学MD安德森癌症中心等机构的研究人员发现免疫检查点阻断试剂（immune checkpoint blockade）nivolumab有望治疗大多数肛门管鳞状细胞癌（squamous cell carcinoma of the anal canal, SCCA）。
这也是首次在这个患者群体中采用免疫疗法开展研究。这些前瞻性II期临床试验发现将由MD安德森癌症中心胃肠道内科肿瘤学教授Cathy Eng博士在2016年美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology, ASCO）年度会议上进行宣讲。
据美国癌症协会的数据，2016年，美国将有8000多人被诊断为肛门癌，并且将有1000多人死于这种疾病。Eng解释道，大约20%病人患有转移性SCCA，还有20%的早期肛门癌病人在以后将发展为转移性肛门癌。
Eng说，“尽管它是一种罕见的恶性肿瘤，但是它的发病率在上升，而且与人乳头状瘤病毒（HPV）密切相关。转移性肛门癌还没有标准化的治疗方案，因此对初始治疗不再作出反应的那些患者而言，确实存在未被满足的需求。”
nivolumab通过阻断T细胞表面上的PD-1蛋白激活来引发免疫系统攻击癌症。PD-1起着刹车或检查点的作用，关闭激活的T细胞。PD-1是由一种被称作PD-L1的配体开启的，人们经常在癌细胞和其他类型细胞的表面上发现这种配体。
通过美国国家癌症研究所（NCI）实验性治疗临床试验网络和癌症治疗评估计划开展的临床试验中，39名患者登记参加这项临床试验（编号NCI9673）， 其中有37人接受治疗。MD安德森癌症中心招募了18名患者。所有的参与者之前都接受过治疗，然而，在之前进行免疫治疗是不允许的。PD-L1表达也不是 参加这项临床试验所必需的。这项研究的主要终点（primary endpoint）是反应率，它的次要终点（secondary endpoint）是总存活率（overall survival rate, OS）、无疾病进展存活率（progression-free survival rate, PFS）和毒性。
还值得注意的是，这是首个完成的抗PD1抗体研究，包括HIV阳性患者，以及HBV或HCV阳性患者。两名HIV阳性患者登记参加这项临床试验。
MD安德森癌症中心胃肠道内科肿瘤学助理教授Van Morris博士说，“已知免疫抑制是肛门癌的一个风险因子。鉴于HIV病毒导致往往患者免疫系统受损，因此它肯定是这种疾病的一个风险因子。”
所有的患者每两周接受一次nivolumab治疗。在这37名患者当中，基于意向性治疗对治疗结果进行评价，两名患者（5%）病情完全缓解，7名患者 （19%）病情部分缓解，17名患者（46%）病情稳定---控制率为70%。中位无疾病进展存活期为3.9个月。6名患者仍然处于研究当中。常见的不良 事件包括疲乏、贫血和皮疹；一例局限性肺炎（pneumonitis）。
Eng说，“对没有标准治疗方法的患者而言，我们的发现代表着激动人心地向前迈出一步。我们如今计划扩大这项研究，进一步研究免疫治疗药物组合使用。”
