美国临床肿瘤学会（ASCO）推荐索拉菲尼作为晚期肝细胞癌（HCC）的一线治疗药物，而我国也将其批准为晚期HCC的治疗药物。2016年5月发表在《Ann Oncol》的一项由瑞士、匈牙利、奥地利科学家进行的研究表明，晚期肝细胞癌治疗中，与索拉菲尼（S）单药相比，索拉菲尼联合依维莫司（E）未改善有效性。
背景：索拉菲尼，多靶点酪氨酸激酶抑制剂，是晚期HCC一线系统性治疗的标准治疗。依维莫司是mTOR（HCC中常被激活的通路）的有效抑制剂。临床前数据表明，与单药S相比，S+E联合有额外的效应。
患者和方法：不可切除或转移性HCC和肝功能分级≤7的肝功能障碍患者被随机分配到接受单药S 800 mg/天或联合E 5 mg，直到发生进展或不可接受的毒性。主要终点为12周时无进展生存率（PFS12）。次要终点包括应答率、PFS、疾病进展时间（TTP）、总生存率（OS）、疾病稳定持续时间（DDS）、安全性和生活质量（QoL）评估。
结果：共106名患者被随机分配：46人接受S，60人接受S+E。93名患者可评估主要终点，105名患者可进行安全性分析。S组合S+E组中，PFS12率分别为70%[95% 置信区间（CI）54～83]和68%（95% CI 53～81）。S组中RECIST（mRECIST）应答率为0%（23%），S+E组中为10%（35%）。S组合S+E组中，中位PFS（6.6 vs 5.7个月）、TTP（7.6 vs 6.3个月）、DDS（6.7 vs 6.7个月）和OS（10 vs 12个月）相似。S组合S+E组中分别有72%和86%的患者发生3/4级不良事件。经过一段时间，患者有相似的QoL，除了S+E组中身体健康和心情恶化更多。
结论：未发现与S单药相比，S+E改善有效性的证据。全剂量S联合E 5 mg是可行的，但比S单药毒性更大。分子构成地未经选择的HCCs中，此药物联合的进一步试验是无根据的。
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