已有研究表明，口服12个月的环磷酰胺 vs 安慰剂，可改变硬皮病相关间质性肺疾病的进展。但是毒性情况如何？且不继续治疗的话，疗效是否会小时？我们假设，相比环磷酰胺，霉酚酸酯治疗2年是安全的，且具有更好的耐受性，并能产生更为持久的改善。
这项随机、双盲、平行对照试验，纳入了来自14个美国医疗中心的硬皮病相关肺间质病变患者，符合呼吸困难、肺功能及高分辨率CT（HRCT）诊断标准。将患者随机分配到霉酚酸酯（目标剂量1500 mg每天两次）24个月，或口服环磷酰胺（目标剂量2·0 mg/kg/天）12个月+随后12个月安慰剂治疗。主要终点为24个月患者的FVC %变化情况。
142名患者被随机分配为霉酚酸酯组（n = 69）或环磷酰胺组（n = 73）。126例患者（霉酚酸酯[ n = 63 ]和环磷酰胺[n=63]有基线HRCT研究，以及至少1次测量结果，将其纳入初始分析。
结果显示，从基线到24个月，霉酚酸酯组和环磷酰胺组患者的% FVC分别改善2·19(95% CI 0·53?3·84)和2·88(1·19?4·58)(p=0·24)。事后分析显示，霉酚酸酯和环磷酰胺组患者的% FVC改善明显；两组分别有5[7%]和11 [15%]例死亡，最常见的原因是渐进性间质性肺疾病。白细胞减少症（30 vs 4）和血小板减少（4 vs 0）更常见于环磷酰胺组；过早退出研究的患者例数在霉酚酸酯组更少(20 vs 32)，符合预先设定的治疗失败标准人数也是霉酚酸酯组更少（0 vs 2）。停止治疗时间在环磷酰胺组更短(p=0·019)。
结果表明，对于硬皮病相关肺间质病变患者，不管是霉酚酸酯治疗2年，还是环磷酰胺治疗1年，均可以显著改善肺功能。虽然霉酚酸酯具有更好的耐受性和更小的毒性，但是假设的24个月效果优于环磷酰胺这一点并没有得到结果证实。这两种药物都可以用于该疾病的治疗。
版权声明：本网站所有内容，凡注明来源为“寻医问药网-医脉”，版权均归寻医问药网所有，欢迎转载，转载请注明作者和出处，否则将追究法律责任。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。
